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L’FDA Statunitense ha approvato una terapia genica per il gene RPE65 causa di alcune Distrofie Retiniche Ereditarie

La FDA statunitense ha approvato la somministrazione ai pazienti di Luxturna™ (Voretigene Neparvovec-rzyl), terapia genica sviluppata dall’azienda Spark Therapeutics ed indicata per i pazienti affetti da Distrofie Retiniche causata da mutazione biallelica nel gene RPE65. La terapia basata su un virus adeno-associato (AAV), prevede l’inserimento del gene RPE65 che produce una proteina necessaria per riattivare la vista, tramite un’iniezione sotto-retinica effettuata prima in un occhio e a distanza almeno di una settimana nell’altro. .L’approvazione di Luxturna è principalmente basata sui risultati di uno studio clinico di Fase III condotto su 31 pazienti. Nella sperimentazione, i pazienti trattati con il farmaco hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo, rispetto ai pazienti di controllo.

Come riferito dal comunicato stampa dell’azienda, LUXTURNA è la prima terapia genica approvata dalla FDA per una malattia genetica, il primo e unico trattamento farmacologico per una malattia ereditaria della retina (IRD) e la prima terapia genica con il vettore del virus adeno-associato (AAV) approvata negli Stati Uniti.

Anche l’Agenzia Europea (EMA) sta attualmente procedendo nella fase di revisione per la terapia, al fine di concederne l’autorizzazione all’immissione in commercio. EMA ha inoltre concesso a Luxturna la designazione di “farmaco orfano”.

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